Введение. На базе ФГБУ НМИЦ ДГОИ им. Д. Рогачева впервые было проведено проспективное регистрационное наблюдательное исследование, для оценки терапии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и ее исходов у детей в региональных онкогематологических центрах Российской Федерации (РФ).

Цель – представить результаты проведенного регистрационного исследования ОМЛ у детей в РФ.

Пациенты и методы. В исследование было включено 380 пациентов (205 мальчиков и 175 девочек) с впервые диагностированным ОМЛ с медианой возраста 6,6 лет (52 дня – 18 лет) и медианой уровня лейкоцитов в дебюте 17,7 10⁹/л (0-540). Гиперлейкоцитоз более 100×10⁹/л был зарегистрирован у 52 пациентов (13,6%), нейролейкоз – у 55 пациентов (14%), экстрамедуллярное поражение (ЭМП) у 60 из 380 (16%). Все пациенты были разделены на следующие группы риска: стандартный риск – 92, промежуточный риск – 99, и высокий риск – 189 пациентов. Всего первой клинико–гематологической ремиссии (ПР1) достигли – 324 пациентов (85%), ранняя летальность составила 8,4%.

Результаты.

Медиана наблюдения за выжившими пациентами составила 8,3 года (1,5 мес. – 11,5 лет). Пятилетняя общая выживаемость (ОВ) во всей группе составила 0,60±0,025, 5-летняя бессобытийная выживаемость (БСВ) – 0,42±0,025, кумулятивный риск рецидива (КРР) – 0,37±0,027. Ухудшающими прогноз ОМЛ было наличие инициального ЭМП (ОВ 0,47±0,06 и БСВ 0,35±0,06) и гиперлейкоцитоза (ОВ 0,47±0,07 и БСВ 0,25±0,06), но на КРР данные факторы влияния не оказали. Наиболее низкая ОВ была среди пациентов с моносомией 7 хромосомы и с t(10;11)(p11-15; q21)/PICALM::MLLT10 и составила 0,2±0,2 и 0,14±0,1 соответственно. Проведение ТГСК в ПР1 существенно улучшило ОВ 0,84±0,05, БСВ 0,77±0,06 и КРР 0,18±0,05 у пациентов группы высокого риска. Большинство алло-ТГСК было выполнено от гаплоидентичного донора - 51%, от неродственного - 25%, от геноидентичного донора - 18%. У 50 пациентов, кто получил ТГСК в статусе активного заболевания, ОВ составила 50%. Из 189 пациентов группы высокого риска лишь 67 (35%) получили ТГСК в ПР1. ОВ и БСВ “региональных” пациентов составили 0,51±0.033 и 0,38±0,032 соответственно. КРР составил 0,36±0,04. Рецидивы были зарегистрированы у 37% пациентов из тех, кто достиг ПР1. Всего за время исследования умерли 157 пациентов (41%), 112 пациентов из региональных центров.

Заключение. ОВ для детей с ОМЛ в РФ составляет 60%. Основными неудачами терапии были токсическая летальность, которая составила 16%, и рецидивы -37%. В 2018 году специалистами НМИЦ ДГОИ был разработан протокол ОМЛ-MRD-2018, применимый в региональных клиниках, который направлен на снижение токсической (инфекционной) летальности, что, как мы надеемся, позволит увеличить ОВ на минимум 10%, а также на обеспечение ТГСК всем пациентам группы высокого риска.

Введение. На базе ФГБУ НМИЦ ДГОИ им. Д. Рогачева впервые было проведено проспективное регистрационное наблюдательное исследование, для оценки терапии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и ее исходов у детей в региональных онкогематологических центрах Российской Федерации (РФ).

Цель – представить результаты проведенного регистрационного исследования ОМЛ у детей в РФ.

Пациенты и методы. В исследование было включено 380 пациентов (205 мальчиков и 175 девочек) с впервые диагностированным ОМЛ с медианой возраста 6,6 лет (52 дня – 18 лет) и медианой уровня лейкоцитов в дебюте 17,7 10⁹/л (0-540). Гиперлейкоцитоз более 100×10⁹/л был зарегистрирован у 52 пациентов (13,6%), нейролейкоз – у 55 пациентов (14%), экстрамедуллярное поражение (ЭМП) у 60 из 380 (16%). Все пациенты были разделены на следующие группы риска: стандартный риск – 92, промежуточный риск – 99, и высокий риск – 189 пациентов. Всего первой клинико–гематологической ремиссии (ПР1) достигли – 324 пациентов (85%), ранняя летальность составила 8,4%.

Результаты.

Медиана наблюдения за выжившими пациентами составила 8,3 года (1,5 мес. – 11,5 лет). Пятилетняя общая выживаемость (ОВ) во всей группе составила 0,60±0,025, 5-летняя бессобытийная выживаемость (БСВ) – 0,42±0,025, кумулятивный риск рецидива (КРР) – 0,37±0,027. Ухудшающими прогноз ОМЛ было наличие инициального ЭМП (ОВ 0,47±0,06 и БСВ 0,35±0,06) и гиперлейкоцитоза (ОВ 0,47±0,07 и БСВ 0,25±0,06), но на КРР данные факторы влияния не оказали. Наиболее низкая ОВ была среди пациентов с моносомией 7 хромосомы и с t(10;11)(p11-15; q21)/PICALM::MLLT10 и составила 0,2±0,2 и 0,14±0,1 соответственно. Проведение ТГСК в ПР1 существенно улучшило ОВ 0,84±0,05, БСВ 0,77±0,06 и КРР 0,18±0,05 у пациентов группы высокого риска. Большинство алло-ТГСК было выполнено от гаплоидентичного донора - 51%, от неродственного - 25%, от геноидентичного донора - 18%. У 50 пациентов, кто получил ТГСК в статусе активного заболевания, ОВ составила 50%. Из 189 пациентов группы высокого риска лишь 67 (35%) получили ТГСК в ПР1. ОВ и БСВ “региональных” пациентов составили 0,51±0.033 и 0,38±0,032 соответственно. КРР составил 0,36±0,04. Рецидивы были зарегистрированы у 37% пациентов из тех, кто достиг ПР1. Всего за время исследования умерли 157 пациентов (41%), 112 пациентов из региональных центров.

Заключение. ОВ для детей с ОМЛ в РФ составляет 60%. Основными неудачами терапии были токсическая летальность, которая составила 16%, и рецидивы -37%. В 2018 году специалистами НМИЦ ДГОИ был разработан протокол ОМЛ-MRD-2018, применимый в региональных клиниках, который направлен на снижение токсической (инфекционной) летальности, что, как мы надеемся, позволит увеличить ОВ на минимум 10%, а также на обеспечение ТГСК всем пациентам группы высокого риска.