Фармакоэкономический анализ заместительной терапии внутривенным иммуноглобулином у пациентов с первичными дефектами гуморального звена иммунитета

Статья в Elpub

Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2016; 15: 66-71

Фармакоэкономический анализ заместительной терапии внутривенным иммуноглобулином у пациентов с первичными дефектами гуморального звена иммунитета

Смирнова Ирина Николаевна, Родина Юлия Александровна, Дерипапа Елена Васильевна, Роппельт Анна Артуровна, Лаберко Александра Леонидовна, Косачева Татьяна Геннадьевна, Барабанова Ольга Валерьевна, Щербина Анна Юрьевна

https://doi.org/10.24287/1726-1708-2016-15-1-66-71

Аннотация

Первичные иммунодефициты (ПИД) - генетически детерминированные заболевания с необратимым нарушением функции иммунной системы. Значимую часть ПИД составляют иммунодефициты с нарушением или полным отсутствием синтеза специфических антител (агаммаглобулинемия, общая вариабельная иммунная недостаточность и др.). Основным патогенетическим лечением таких пациентов являются регулярные ежемесячные введения внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ). Последний не является синтетическим продуктом, производится из пулированной плазмы доноров, нуждается в высокой степени очистки и вирусинактивации, что определяет высокую стоимость конечного продукта. Высокая стоимость препаратов ВВИГ нередко приводит к отказу и нерегулярности в обеспечении больных этими препаратами из средств государственного бюджета или за счет страховых компаний. Мы провели собственный анализ затрат на лечение и наблюдение 20 пациентов с ПИД (7 пациентов с общей вариабельной иммунной недостаточностью и 13 пациентов с агаммаглобулинемией) в возрасте от 1-го года 8 мес до 16 лет в течение двух лет без использования ВВИГ и в течение такого же периода с использованием ВВИГ. По данным исследования, регулярная заместительная терапия ВВИГ (Октагам 5%, иммуноглобулин человеческий нормальный в виде раствора для внутривенных инфузий, “Octapharma Pharmazeutika Produktions, ges m.b.H.”, Австрия) у пациентов с врожденными дефектами антителообразования позволила уменьшить количество инфекционных эпизодов, потребность в госпитализации пациентов, помощи им на дому, уменьшить выплаты по листкам нетрудоспособности. Когда были суммированы все расходы на лечение больных до начала патогенетической терапии и на фоне лечения ВВИГ, то в группе больных с относительно рано установленным диагнозом и небольшим количеством инфекционных эпизодов расходы на симптоматическое лечение инфекций и других осложнений ПИД были меньше (среднее значение на одного пациента 340 905 ± 191 600 руб.), чем расходы на патогенетическую терапию с применением ВВИГ (среднее значение на одного пациента 995 890,72 ± 462 600 руб.: р < 0,001). В группе пациентов с поздно установленным диагнозом и хроническими инфекциями проведение патогенетической терапии ВВИГ привело к статистически значимому сокращению расходов на ведение этих больных (среднее значение на одного пациента составило 1 191 020,84 ± 494 700 руб. до начала терапии ВВИГ и 782 214,2 ± 47 790 руб. на фоне терапии ВВИГ: p = 0,05). Полученные нами результаты свидетельствуют не только об идеологической, но и экономической целесообразности адекватной патогенетической терапии больных с ПИД с применением препаратов ВВИГ.

Список литературы

1. Кондратенко ИВ, Бологов АА. Первичные иммунодефициты. М.: Медпрак-тика-М, 2005.

2. Скоробогатова ЕВ, Балашов ДН, Трахтман ПЕ, Масчан АА, Румянцев АГ, Киргизов КИ. Итоги двадцатилетнего опыта трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского. 2011: 90(4): 12-5.

3. Rezaei N, Hedayat M, Aghamohammadi A, Nichols KE. Primary immunodeficiency diseases associated with increased susceptibility to viral infections and malignancies. J Allergy Clin Immunol. 2011; 127(6): 1329-41.e2: quiz 1342-3.

4. Clinical diagnostic criteria for PID. Available at: http: //esid.org/Working-Parties/ Clinical/Resources/Diagnostic-criteria-for-PID2

5. Al-Herz W, Bousfiha A, Casanova JL, Chapel H, Conley ME, Cunningham-Rundles C, et al. Primary immunodeficiency diseases: an update on the classification from the International Union of Immunological Societies Expert Committee for Primary Immunodeficiency. Front Immunol. 2011; 2: 54.

6. Gathmann B, Grimbacher B, Beauté J, Dudoit Y, Mahlaoui N, Fischer A, et al. The European internet-based patient and research database for primary immunodeficiencies: results 2006-2008. Clin Exp Immunol. 2009; 157(Suppl. 1): 3-11.

7. Eijkhout HW, van der Meer JW, Kallenberg CG, Weening RS, van Dissel JT, Sanders LA, et al. The effect of two different dosages of intravenous immunoglobulin on the incidence of recurrent infections in patients with primary hypogammaglobulinemia. A randomized, double-blind, multicenter crossover trial. Ann Intern Med. 2001; 135(3): 165-74.

8. Orange JS, Grossman WJ, Navickis RJ, Wilkes MM. Impact of trough IgG on pneumonia incidence in primary immunodeficiency: a meta-analysis of clinical studies. Clin Immunol. 2010; 137(1): 21 -30.

9. Карабчук ТС, Никитина МВ, Ремезкова ВП, Соболева НЭ. Как оценить стоимость человеческой жизни? Экономическая социология. 2014; 15(1): 89-106. References

10. Kondratenko IV, Bologov AA. Pervichnye immunodefitsity. Moscow: “Medprak-tika-M” Publ., 2005. (In Russian).

11. Skorobogatova EV, Balashov DN, Trakhtman PE, Maschan AA, Rumyantsev AG, Kirgizov KI. Itogi dvadtsatiletnego opyta transplantatsii gemopoeticheskikh stvo-lovykh kletok u detei. Pediatria. Journal named after G.N.Speransky. 2011; 90(4): 12-5. (In Russian).

12. Rezaei N, Hedayat M, Aghamohammadi A, Nichols KE. Primary immunodeficiency diseases associated with increased susceptibility to viral infections and malignancies. J Allergy Clin Immunol. 2011; 127(6): 1329-41.e2: quiz 1342-3.

13. Clinical diagnostic criteria for PID. Available at: http: //esid.org/Working-Parties/ Clinical/Resources/Diagnostic-criteria-for-PID2

14. Al-Herz W, Bousfiha A, Casanova JL, Chapel H, Conley ME, Cunningham-Rundles C, et al. Primary immunodeficiency diseases: an update on the classification from the International Union of Immunological Societies Expert Committee for Primary Immunodeficiency. Front Immunol. 2011; 2: 54.

15. Gathmann B, Grimbacher B, Beauté J, Dudoit Y, Mahlaoui N, Fischer A, et al. The European internet-based patient and research database for primary immunodeficiencies: results 2006-2008. Clin Exp Immunol. 2009; 157(Suppl. 1): 3-11.

16. Eijkhout HW, van der Meer JW, Kallenberg CG, Weening RS, van Dissel JT, Sanders LA, et al. The effect of two different dosages of intravenous immunoglobulin on the incidence of recurrent infections in patients with primary hypogammaglobulinemia. A randomized, double-blind, multicenter crossover trial. Ann Intern Med. 2001: 135(3): 165-74.

17. Orange JS, Grossman WJ, Navickis RJ, Wilkes MM. Impact of trough IgG on pneumonia incidence in primary immunodeficiency: a meta-analysis of clinical studies. Clin Immunol. 2010; 137(1): 21 -30.

18. Karabchuk TS, Nikitina MV, Remezkova VP, Soboleva NE. How to Evaluate the Value of Human Life? Journal of Economic Sociology. 2014; 15(1): 89-106. (In Russian).

Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology. 2016; 15: 66-71

Pharmacoeconomic analysis of intravenous immunoglobulin replacement therapy in patients with primary humoral immunodeficiencies

Smirnova Irina N., Rodina Yuliya A., Deripapa Elena V., Roppelt Anna A., Laberko Alexandra L., Kosacheva Tatyana G., Barabanova Olga V., Shcherbina Anna Yu.

https://doi.org/10.24287/1726-1708-2016-15-1-66-71

Abstract

Primary immunodeficiencies (PIDs) are genetically determined diseases with irreversible disorders in the immune system. A significant part of PIDs are immunodeficiencies with disordered or completely absent synthesis of specific antibodies (agammaglobulinemia, common variable immunodeficiency, etc.). The main pathogenetic treatment for these patients consists of regular monthly intravenous immunoglobulin (IVIG) infusions. The immunoglobulin is not a synthetic product - it is manufactured from pooled donor plasma and is in need of high purification and virus inactivation: these procedures determine high cost of the final product. Because of high cost of IVIG preparations, the patients sometimes cannot have them free (within the framework of obligatory medical insurance or other insurance variants). We analyzed the costs of therapy and follow-up of 20 patients with PIDs (7 patients with common variable immunodeficiency and 13 patients with agammaglobulinemia), aged 20 months to 16 years, for 2 years without IVIG and for the same period with IVIG therapy. Regular replacement therapy with IVIG (Octagam 5%, immunoglobulin human normal, solution for intravenous administration, “Octapharma Pharmazeutika Produktions, ges m.b.H.”, Austria) in patients with primary antibody deficiency syndromes led to reduction in the number of infectious episodes, need in hospitalization and outpatient care, and expenditures for sick leave payments. Analysis of the costs of therapy before the beginning of pathogenetic therapy and during replacement IVIG therapy showed that the costs of symptomatic therapy and other PIDs' complications were lower (340 905 ± 191 600 rubles per patient) in the group of patients with early diagnosis and few infectious episodes in comparison with the pathogenetic therapy with the use of IVIG (995 890 ± 462 600 rubles per patient: p < 0.001). Pathogenetic IVIG therapy in patients with late diagnosis and chronic infections led to a significant reduction of the treatment costs (1.191 020 ± 494 700 rubles per patient before IVIG and 782 214 ± 47 790 during IVIG therapy: p = 0.05). These results indicate economic efficacy of adequate pathogenetic therapy of PIDs with the use of IVIG preparations.

References

1. Kondratenko IV, Bologov AA. Pervichnye immunodefitsity. M.: Medprak-tika-M, 2005.